基石药业择捷美计划提交新适应症上市申请有望成为全球首个治疗复发难治淋巴瘤免疫治疗药物
经济观察网记者黄一帆1月13日，基石药业（2616.HK）宣布其最新获批上市的PD-L1药物择捷美（舒格利单抗注射液）治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的注册性临床研究（GEMSTONE-201）达到主要研究终点。
根据公告显示，研究结果显示，择捷美在R/R ENKTL患者中具有优异的抗肿瘤活性、持久的肿瘤缓解和良好的安全性，具体研究数据也将于近期召开的国际学术会议中公布。
据了解，基石药业计划近期向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交择捷美针对R/R ENKTL适应症的新药上市申请，择捷美有望成为全球首个针对复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）适应症获批的免疫治疗药物。
据了解，GEMSTONE-201研究是一项单臂、多中心的II期注册性临床研究，旨在评价择捷美作为单药治疗成人R/R ENKTL的有效性和安全性。该研究在中美两国同步开展。
根据公告显示，基于初步有效性结果，择捷美于2020年10月被美国FDA授予孤儿药资格 (Orphan Drug Designation, ODD) 用于治疗T细胞淋巴瘤和突破性疗法认定 (Breakthrough Therapy Designation, BTD）用于治疗成人R/R ENKTL，并被中国国家药监局审评中心纳入突破性治疗药物，拟定适应症为复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤。
记者向基石药业了解到，ENKTL属于成熟T细胞和NK细胞淋巴瘤的一个亚型。我国2012年的一项多中心10002例淋巴瘤患者的病理分型分析结果示ENKTL约占所有淋巴瘤的6%、成熟T细胞和NK细胞淋巴瘤的 28%。而R/R ENKTL患者的1年生存率通常不足20%。目前在中国获批的靶向单药治疗完全缓解率约为6%。一线治疗方案失败后的患者存在显著的未被满足的治疗需求。
GEMSTONE-201主要研究者、中山大学附属肿瘤医院黄慧强教授表示，R/R ENKTL恶性程度高、侵袭性强。临床上一直缺乏有效治疗药物，导致该疾病治愈率低、预后差。此次GEMSTONE-201研究取得成功，表明择捷美能够成为R/R ENKTL患者新的治疗选择，满足该群体非常迫切的治疗需求。
据了解，2021年12月21日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准择捷美的新药上市申请，用于联合化疗一线治疗鳞状或非鳞状IV期非小细胞肺癌患者。
而此外，2021年9月， NMPA已受理该药用于同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的不可切除的III期NSCLC患者巩固治疗的新药上市申请。择捷美有望成为全球唯一一个对 III 期和 IV 期NSCLC全人群均具有疗效的PD-(L)1抗体。
因此，此次GEMSTONE-201达到主要研究终点也被业内看为择捷美新适应症拓展的重要里程碑。
据了解，除了非小细胞肺癌这个人群广泛的大适应症和此次针对淋巴瘤新适应症的布局，该药品针对食管鳞癌、胃癌的适应症也正在进行注册试验。