填补急性髓系白血病精准靶向治疗空白基石药业IDH1抑制剂拓舒沃获批
经济观察网记者黄一帆2月9日，基石药业（02616.HK）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已批准同类首创药物拓舒沃（艾伏尼布片）的新药上市申请。
据了解，拓舒沃是国内首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
这是继两款同类首创精准治疗药物普吉华、泰吉华，以及肿瘤免疫治疗药物择捷美获批上市后，该公司在一年内成功获批上市的第四款创新药。
基石药业方面表示，它的上市将填补急性髓系白血病精准靶向治疗的空白，也为公司打开新的治疗市场。
根据公告显示，急性髓系白血病（缩写为AML）是成人白血病中最常见的类型，疾病进展迅速，绝大多数为老年患者。在美国，每年约有2万新发病例，患者五年生存率约29%。伴随着人口老龄化，中国AML发病率呈逐年上升趋势，其中尤以老年和复发或难治性患者预后较差。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%，而在这些患者中约6～10%携带IDH1突变。
国内首个IDH1抑制剂
据了解，拓舒沃是一款IDH1抑制剂，通过阻断IDH1突变体酶的活性，可促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。
它的获批是基于一项中国注册桥接研究CS3010-101。该研究的主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示，一直以来，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活质量较差。作为国内首个获批的IDH1抑制剂，我们欣喜地看到拓舒沃在针对IDH1突变的AML患者中展现了良好的疗效与安全性。
根据公告显示，即CS3010-101研究旨在评估拓舒沃口服治疗携IDH1易感突变的成人R/R AML中国患者的药代动力学特征(PK)、药效动力学特征(PD)、 安全性和临床疗效。在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解率为36.7%，其中11例患者均达到了完全缓解。估计的12个月的持续缓解率为90.9%。该研究成果于2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会以优选口头报告形式公布。
此外，在AML领域，除了用于复发难治患者，拓舒沃作为一线疗法也取得重大进展。根据公告显示，拓舒沃用于治疗初治IDH1突变的成人AML患者的全球III期研究AGILE的数据显示，与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比，拓舒沃联合阿扎胞苷显著提高了初治IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者的无事件生存期和总生存期，患者的中位降低。
基石药业首席医学官杨建新表示，基石药业计划未来与NMPA展开沟通，尽早将这一创新疗法带给更多中国患者。
多款同类首创新药集中上市
据了解，拓舒沃从新药上市申请获得受理到成功获批用了6个月的时间。在此之前，2020年，拓舒沃被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入临床急需境外新药名单（第三批），获得快速通道审评审批资格。同时，拓舒沃入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。
更值得注意的是，这是该公司在过去一年内成功上市的第四款创新治疗药物，其中国内首个获批的选择性RET抑制剂普吉华、中国首个获批用于治疗PDGFRA外显子18突变的GIST治疗药物泰吉华、以及此次最新获批的国内首个IDH1抑制剂拓舒沃均为同类首创药物，而其肿瘤免疫治疗药物PD-L1单抗择捷美则为潜在同类最优。
拓舒沃的上市，也标志着基石药业开始迈向更加多元的治疗市场。一位基石药业投资者告诉记者，2021年以来，基石药业上市的的新药已经覆盖了非小细胞肺癌（NSCLC）、胃肠道间质瘤（GIST）、急性髓系白血病等不同治疗领域，上述领域均是目前中国医药市场未满足的治疗需求。
据了解，目前，基石药业在全球范围内有30项临床试验正在开展，包括15项注册性试验和11项联合疗法试验。值得注意的是，拓舒沃多项临床研究也正在开展中，包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者（MDS）、晚期胶质瘤、胆管癌等多个适应症。