2022-03-10 07:20
年度医疗技术“猛公司”榜单出炉，它们为医药健康带来哪些新模式？
▎药明 康德内容团队编辑 日前，Fierce Medtech公布了第十届医疗技术“猛公司”（Fierce 15）榜单。文章指出，今年的上榜公司正在开发改变医药健康领域日常工作的新模式，包括远程诊断，家中保健（in-home healthcare），以及让研究人员虚拟合作的新方式。 下面我们来看一看这些创新公司的新技术如何为患者和医务人员造福。
Benchling：将笔记本和Excel表格替换成云端合作软件系统
Bechling基于云端的软件旨在建立中心化和标准化研发数据的整合平台，促进研发人员的合作，加快产品的开发。 目前全球有超过700家生物技术公司使用该公司的软件工具，前50大生物医药公司中有22家使用该公司的产品，帮助开发从抗体到RNA，到细胞和基因疗法等研发项目。该公司的软件还被大约7000家学术机构的超过20万科学家使用。该公司近日也上榜知名商业媒体Fast Company 公布的2022年最具创新力生物技术公司 。 相关阅读： 2022“最具创新力”生物医药和生物技术公司榜单出炉 Bechling联合创始人兼总裁Ashu Singhal先生在访谈中表示，软件的发展还未能跟上科学进展的步伐。他预计三大趋势将进一步驱动基于云端的研发软件系统的使用：数据和新生物技术的爆发；行业走向外部合作和分散化团队的趋势；分析和自动化的兴起。
Cleerly的人工智能驱动的图像处理技术通过分析患者的无创CT血管造影扫描，预测哪些患者可能有心脏病发作的风险 。血管中的非钙化脂肪沉积意味着很高的心脏病发作风险，及时识别这些沉积可以帮助患者和他们的医生进行干预。 在今年2月发表的研究显示，该公司的技术在评估冠状动脉病严重性方面，与行业目前的“金标准”—— 定量冠状动脉造影的准确度相当。
该公司去年完成4300万美元的B轮融资，目前正在进行一项大型心血管结果研究，并且预计在今年向美国FDA递交多款产品的监管申请。 Cognito Therapeutics：用声光刺激延缓阿尔茨海默病的进展
大部分治疗阿尔茨海默病的药物策略靶向大脑中的淀粉样蛋白或tau蛋白，而Cognito Therapeutics的策略与众不同。它的策略利用声光刺激，刺激大脑的特定电活动，从而改变阿尔茨海默病相关病理学，延缓甚至可能逆转疾病的进展。 这一独特策略源于麻省理工学院Edward Boyden博士和蔡立慧教授的研究。 相关阅读： 不吃药也能治疗阿尔茨海默病？突破性研究首获人体试验验证 该公司正在致力于开发一套非侵入性声光刺激系统，通过声光疗法调节大脑的电活动。这一系统已经获得美国FDA授予的突破性医疗器械认定。该公司预计在今年下半年启动支持产品注册的3期临床试验，评估这一系统的疗效。它在2期临床试验中已经获得概念验证。
虽然自闭症的症状可能在儿童两岁之前就会出现，但是在美国，确诊的平均年龄为4岁半。其中的重要原因之一是之前没有FDA批准的标准化工具来诊断自闭症，从而导致诊断和治疗的延迟。 去年6月，FDA批准了Cognoa开发的AI驱动Canvas Dx程序。这是FDA批准的首款自闭症诊断辅助程序。 它通过AI分析患者家属和护理人员在家庭环境中收集的数据和从医生那里获得的临床咨询数据，确定这些观察是否表明自闭症。这一诊断过程从开始到结束只需几周，大幅度减少了患者的诊断时间。 在诊断自闭症之外，该公司还将利用AI技术来诊断其它儿科行为健康问题，包括多动症、儿童焦虑、语言障碍等等。Cognoa 还将开发数字化治疗产品，其用于治疗自闭症的数字化疗法已经获得FDA授予的突破性医疗器械认定 。 “最终，我们的目标是当儿童出现发育延迟时，他们可以使用一种仪器，不但能够确诊他们的疾病，而且能够提供最好的疗法，改善他们的预后结果。”Cognoa首席执行官David Happel先生说。 Delfi Diagnostics：开发下一代液体活检
通过检测血液循环中来源于肿瘤的游离DNA进行早期癌症筛查是多家生物技术公司的研发方向。Delfi Diagnostics对这些游离无细胞DNA片段的检测与众不同。不少公司依赖于对这些片段的深度测序，发现其中特定的基因突变或者甲基化变化等特征来确认肿瘤的存在。而Delfi则专注于分析DNA的基因组片段化（fragmentation）特征。在癌细胞中，DNA的包装往往出现异常，造成基因组片段化特征出现变化。当癌细胞死亡并释放其DNA进入血流后，这项技术就能检测到异常的DNA片段。 这项技术的优势在于不需要对游离无细胞DNA进行深度测序。去年8月，该公司宣布，这一技术在一项帮助提高早期肺癌检测的前瞻性研究中获得积极结果。在一组接受低剂量CT（LDCT）扫描的个体中，准确检测出大约90%的肺癌病例。该公司在去年完成1亿美元的A轮融资。
Emulate公司的首席执行官Jim Corbett先生曾经在访谈中表示，进入临床期的在研药物仍然有高达90%的失败率。其中40%的失败由于安全性，这意味着，体外细胞培养和动物模型在很多情况下无法准确预测药物在人体中的安全性。 Emulate公司开发的器官芯片（organs on a chip）在芯片上培养人体类器官组织（organoid），力求为药物开发提供更好的人体模型。 该公司已经推出6款器官芯片，模拟大脑、心脏、肾脏、肝脏、肺、和小/大肠。这些芯片可以用于帮助医药公司进行化合物的安全性筛选，从而在临床前阶段，发现可能在临床期研究中产生毒性的化合物。 一项在预印本网站上发表的研究中，科学家们利用Emulate的器官芯片，对27种在临床研究中导致肝脏损伤的小分子化合物进行了评估，发现这一器官芯片技术能够成功发现87%化合物的毒性。研究人员表示，这意味着使用这种肝脏器官芯片，可能将进入临床试验的潜在有害药物数目减少10%， 转化为每年节省30亿美元的研发经费。 Emulate计划在今年推出检验生物制品的器官芯片。同时，该公司提供基础芯片，让研究人员自己开发器官芯片模型，模拟从肿瘤微环境到淋巴结等不同人体组织环境。 Komodo Health：基于上百万患者的数据，构建数据驱动健康图谱
如今每位患者身后，都存在着医疗机构、临床研究人员、智能医疗器械、以及可佩戴消费者产品收集的海量数据。这些数据不但包含了与个人健康相关的宝贵洞见，而且可以揭示人口水平上的趋势。然而，研究人员、药物开发者、医疗器械生产商，和医生需要一种工具来帮助他们找到各自问题的答案。 Komodo Health就在努力构建这样的一款工具。该公司的健康医疗地图（Healthcare Map），集合了来自上百万患者的健康数据，和深挖这些数据库的分析软件。 生物医药生态系统的不同成员都可以从这一系统中获得洞见，比如生命科学公司可以用它来发现诊断和治疗的趋势，帮助它们发现未满足医疗需求。医疗保险机构可以用它来更好地了解患者群体，更好地支持主动疾病管理。 LetsGetChecked：将诊断检测、远程医疗和药房服务带入家中
新冠大流行初期，当很多面对面的医疗暂停时，医疗器械开发者不但需要迅速开发出可以在家中使用的新冠检测，而且要构建能够让患者和医生远程通讯的数字化平台。LetsGetChecked公司早在新冠大流行前5年，就开始构建这样的一个平台，它让患者可以购买诊断测试，在家中收集唾液、血液或粪便样本，寄到LetsGetChecked公司的实验室进行处理，在几天内收到结果。然后，如果结果异常，他们可以与医生进行远程咨询，并且将药物处方送到自己指定的药房。 为了提供这些服务，该公司生产了支持自我样本收集的检测试剂盒，建立了检测实验室网络和专业医护人员构成的远程医疗网络。未来几年，该公司将致力于为慢性疾病的管理提供端到端的支持。 MeMed：构建能够分析感染并且预测其严重程度的算法
利用机器学习和计算机算法，MeMed公司已经发现能够准确区分细菌感染和病毒感染的蛋白特征。去年9月，美国FDA通过510（K）渠道批准了该公司区分病毒和细菌感染的检测。这款血液检测可以在15分钟内得出结果。 一方面，这一检测可以减少病毒感染患者的抗生素使用，减少抗生素耐药性的产生。另一方面，该公司发现的与病毒相关的蛋白特征，可用于开发新一代的抗病毒疗法。目前MeMed正在探索与医药公司达成合作，使用这一算法辅助早期药物开发。
心脏骤停（cardiac arrest）每年导致700万~900万人死亡，患者的生存率只有十分之一左右。接近一半的心脏骤停发生在医院之外的环境中，这时常见的急救方法是心肺复苏术（CPR）和自动体外除颤器（AED）。然而在很多情况下，这些急救措施还不够。 Neurescue设计的智能球囊导管旨在快速通过大腿的股动脉向上进入下主动脉，在那里它会自动膨胀以阻止血液流向身体其他部位。 这有助于将血流重新引导回心脏的冠状动脉并进入大脑，帮助让医生有更多时间提供重症护理。 这一系统能够给急救医生们额外争取到30分钟到一个小时的时间 ，让他们可以采用其它的治疗手段，比如植入支架或者起搏器，或者使用体外膜肺氧合（ECMO）机器。
当中风发生时每一秒钟都至关重要，支持大脑的血流中断每一分钟可能造成200万神经元的死亡。Openwater公司的目标是在患者还没有到达医院时，在救护车里就开始医疗干预。该公司开发的可佩戴大脑诊断技术结合超声波和近红外激光，可以让急救人员迅速发现患者是否出现脑部大血管的阻塞，并且可以在医院环境里支持医生进行血栓切除术。 通常，这些手术需要在MRI或CT等其它成像扫描的辅助下进行。Openwater的技术可以提供一种便携、非侵入性、低成本的大脑成像诊断方法。 目前，该公司的医疗器械正在医院和重症监护室接受评估，比较它与标准成像扫描相比，发现大血管阻塞的准确性。 Owkin：帮助生物医药公司在保护隐私的同时进行合作
很多年来，打破医药公司、医院、学术机构之间的壁垒，促进合作是医药生态系统中多方的希望，然而如何在促进合作的同时保证每个合作方的知识产权和隐私是一个重大挑战。 Owkin正在构建称为联邦学习（federated learning）的人工智能系统，允许不同的公司在汇集各自发现的同时，保护自己的知识产权和患者的隐私。 联邦学习是机器学习的一种模式，它的学习方式让人工智能每次在一个数据库系统中进行学习，然后再换到另一个数据库系统。这导致AI模型可以从不同机构掌握的数据中获得洞见，进行迭代，同时，训练AI模型的数据仍然由各个机构自己控制。 这个模式让合作伙伴可以分享帮助药物发现或者临床开发的项目，并且在构建国际性合作的同时，不违反各地的隐私和患者保护法令。 该公司进行的主要合作之一是称为MELLODDY的药物发现项目，这一项目由欧盟提供部分赞助，汇集了安进、安斯泰来、德国默克、阿斯利康、拜耳等10家大型医药公司的化合物库数据和图像数据。 去年，该公司还与赛诺菲达成合作，利用该公司的临床研究平台帮助赛诺菲的肿瘤学研发项目。 PathAI：结合病理学和人工智能，改善疾病诊断和治疗
PathAI的目标是利用人工智能和深度学习，对病理学数据进行分析，从而促进创新诊断和疗法的开发。 比如，该公司基于AI的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）评分系统可以准确重现NASH症状清除的临床研究终点。AI驱动的PD-L1评分在一项临床试验中能够在人工评估的PD-L1阴性患者中发现28%的PD-L1阳性患者。该公司在去年完成1.65亿美元的C轮融资。
Tasso开发的血液收集系统可以邮寄到患者家中，让患者无需经过专门训练，就可以在家中收集血液样本。这款像按钮一样的血液收集系统从皮肤的毛细血管中收集血液。患者可以将收集的样本寄给实验室进行下一步检测。
图片来源：Tasso公司官网
新冠大流行给如何进行医疗护理带来了重大改变，远程医疗日益增多，生物医药产业也在开发去中心化的虚拟临床试验。Tasso公司的可佩戴血液收集系统可以提供以患者为中心的居家解决方案。该公司的血液收集器已经在去年获得欧盟的CE认证。去年10月，该公司完成1亿美元的B轮融资。 晶泰科技（XtalPi）：使用机器学习重新构想临床前药物发现
晶泰科技结合机器学习和量子物理学构建的AI技术平台旨在帮助生物技术和大型医药公司更快、更有效地发现创新药物。 该公司依靠大量数据训练的算法，预测化合物的物理特性，然后在实验中进行检验，并且使用实验结果对算法进行优化。它在去年8月完成4亿美元的D轮融资。 参考资料：
[1] Fierce Medtech's 2021 Fierce 15. Retrieved March 7, 2022, from https://www.fiercebiotech.com/special-reports/fierce-medtechs-2021-fierce-15
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