2022-01-03 07:30
2022年有望获批的九大潜在重磅疗法
▎药明康德内容团队编辑 告别2021，在新的一年里，生物医药产业会有哪些重磅进展？日前，Evaluate发布了一份报告，对产业的2022年发展做了预测。报告指出，有10款创新疗法可能在2022年获批，并在未来有望成为重磅。其中， 有一款疗法 已在2021年尾声提前获批上市。 在今天的这篇文章里，我们来一道看看剩下的9款潜在重磅疗法。
▲2022年有望获批的9大重磅疗法（数据来源：参考资料[1]，药明康德内容团队制图；点击图片可观看大图） Donanemab（礼来）
2021年，阿尔茨海默病疗法Aduhelm（aducanumab）的问世是产业最为关注的焦点之一，也是阿尔茨海默病研发新浪潮的开端。其中，由礼来开发，靶向β淀粉样蛋白的单克隆抗体donanemab在2期临床试验中达到主要终点，将早期阿尔茨海默病患者的临床进展速度延缓32%。去年6月，这款疗法获得美国FDA的突破性疗法认定 。 礼来也已启动donanemab的滚动申请 ，寻求美国FDA的加速批准，用于治疗阿尔茨海默病。 Tirzepatide（礼来）
Tirzepatide是一款GLP-1（胰高血糖素样肽-1）和GIP（葡萄糖依赖性促胰岛素多肽）受体双重激动剂，有望治疗糖尿病。 在去年10月的《柳叶刀》杂志上，礼来发表了该创新疗法的3期临床详细结果 ——在伴有心血管风险增加的2型糖尿病成人患者中，与甘精胰岛素相比，三种剂量的tirzepatide均表现出更好的疗效，更大程度降低患者的糖化血红蛋白（A1C）水平（最高剂量2.58% VS. 1.44%）和体重（最高剂量-11.7 kg VS +1.9 kg），且在2年内展现出持续疗效。礼来已在2021年10月向FDA递交上市申请，并计划使用优先审评券。这款疗法有望在2022年中旬获批。 Gantenerumab（罗氏）
在药明康德内容团队 《2022年值得关注的十大临床试验》 盘点中，提到以donanemab和gantenerumab为代表的疗法将成为阿尔茨海默病治疗的新浪潮。而在2022年的潜在重磅新药里，gantenerumab也同样占有一席之地。这款在研抗β淀粉样蛋白抗体疗法 已斩获美国FDA的突破性疗法认定 ，目前正在3期临床试验中接受检验，有望在2022年下半年获得临床数据。 Evaluate的报告指出，如果罗氏使用加速批准途径，有望使这款疗法在2022年问世。
图片来源：123RF
Deucravacitinib（百时美施贵宝）
2021年11月，百时美施贵宝宣布美国FDA已接受 潜在“first-in-class”口服选择性TYK2抑制剂 deucravacitinib的新药申请（NDA），用于治疗成人中/重度斑块状银屑病。新闻稿指出，deucravacitinib有望成为首款获批TYK2抑制剂。 在3期临床试验中，与安慰剂和活性对照相比，这款创新疗法在PASI 75和sPGA 0/1评估的皮肤症状清除率、症状负担和生活质量指标方面均表现出显著和有临床意义的改善。并且，它的耐受性良好，因不良事件导致的停药率较低。根据公开信息，deucravacitinib的PDUFA日期为2022年9月10日。它也有望在今年10月于欧盟获批。 Bardoxolone（Reata）
Bardoxolone是一款口服核因子红细胞2相关因子（Nrf2）激动剂。 Nrf2是一种诱导多个分子通路的转录因子，这些分子通路能够通过恢复线粒体功能、降低氧化应激、抑制促炎信号而减轻炎症反应和组织纤维化的过程。Bardoxolone在治疗阿尔波特综合症（Alport Syndrome，AS）相关的慢性肾病患者的3期研究中已经达到主要终点和关键性次要终点，显著改善患者的估计肾小球滤过率（eGFR）水平。 目前它正在接受美国FDA的审评 。依照PDUFA日期，FDA有望在2022年2月25日及之前给出答复。 Vutrisiran（Alnylam）
Vutrisiran是一种 在研皮下给药RNAi治疗药物 ，用于治疗转甲状腺素蛋白介导（ATTR）的淀粉样变性，包括hATTR和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性。它通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，这款疗法得到主要终点和所有次要终点。 即与安慰剂相比，观察到vutrisiran对患者健康和功能的重要领域指标产生具有统计学意义的显著改善。Vutrisiran目前正在接受美国FDA的审评，PDUFA日期为2022年4月14日。它同样有望在今年第四季度于欧盟获批。 Mavacamten（百时美施贵宝）
Mavacamten是百时美施贵宝 通过收购MyoKardia 斩获的一款潜在的“first-in-class”心血管药物，可抑制心肌肌球蛋白，用于阻塞性肥厚性心肌病（oHCM）的治疗。 目前，百时美施贵宝已就这款疗法向美国FDA递交上市申请，最新的PDUFA日期为2022年4月28日。
Cilta-cel（强生/传奇生物）
杨森和传奇生物联合开发的Carvykti（cilta-cel）是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法。去年于第63届美国血液学会（ASH）年会上 公布的数据显示 ，cilta-cel在治疗接受过多种前期疗法治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者时表现出持久抗癌活性。在中位随访时间为22个月时，83%的患者获得严格完全缓解。 这一数值比中位随访时间为18个月时的80%有进一步的提高。Cilta-cel已经获得美国FDA授予的优先审评资格，PDUFA日期为2022年2月28日。欧盟同样有望在今年第一季度批准这款疗法。 Adagrasib（Mirati Therapeutics）
Adagrasib是一款具有高度特异性的强力口服KRAS G12C抑制剂 ，已获得美国FDA授予的 突破性疗法认定 ，用于治疗携带KRAS G12C突变的经治非小细胞肺癌患者。2期临床试验中，这款疗法取得了43%的客观缓解率（ORR），以及80%的疾病控制率（DCR）。值得一提的是，98.3%接受adagrasib治疗的患者，都已经接受过了免疫疗法和化疗，因此对于这些患者群体而言是一个新的希望。 今年早些时候，Mirati计划公布更详细的数据。Evaluate报告指出，该公司同样可能使用加速批准途径。 新的一年里，有多少潜在重磅疗法能如预测般问世？又将有哪些创新疗法横空出世，造福全球病患？关注《药明康德》微信公众号，我们在新的一年里一道见证。
[1] Evaluate Vantage 2022 Preview, Retrieved January 2, 2022, from https://www.evaluate.com/thought-leadership/vantage/evaluate-vantage-2022-preview-report 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。