保障罕见病“救命药”新突破：国家拟为氯巴占开辟临时进口通道

这意味着患者不用再冒着“走私、运输、贩卖毒品罪”等风险私自带药，可以通过医院合法申请使用。

21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道 3月29日，国家卫健委发布了关于就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告。

其中，《氯巴占临时进口工作方案》指出，国家卫生健康委组织提出氯巴占临床需求量，确定使用医疗机构名单，选定牵头进口的医疗机构，组织拟订药品使用规范和处方资质要求，明确患者知情同意和医生免责要求。这意味着患者不用再冒着“走私、运输、贩卖毒品罪”等风险私自带药，可以通过医院合法申请使用。

氯巴占在我国归属二类精神药品，暂无相关仿制药物获批上市。对于部分罕见癫痫性脑病患儿而言，氯巴占是对症且副作用更小的“救命药”。因此导致有患者家属不得不冒着法律风险通过“代购”获取药物。

去年12月，一封癫痫患儿家长的联名求助信引起了监管层关注。国家卫健委彼时公开回应称，正在组织对患病群体进行摸底,了解药品用量需求，并协调相关机构和部门按照药品管理法有关规定，组织进行集中申请和进口，以满足患者用药需求。

近年来，罕见病诊疗保障成为国家医改工作的重点之一，国家多措并举着力破解罕见病患者无药可用、用不起药等难题。在2021年12月召开的罕见病大会上，国家医保局副局长李滔指出，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入了国家医保目录，涉及25种疾病。同时，通过对罕见病药品的医保谈判准入，大幅度降低罕见病用药的价格，2021年共有7个罕见病药品谈判成功，平均降幅达65%。

此外，在审评审批改革下，新药上市速度大大加快，但在部分疾病领域仍然存在“境外有药、境内无药”的情况，为了满足巨大的临床需求，国家也开辟了新药准入“快车道”，如通过“博鳌乐城国际医疗旅游先行区”和“港澳药械通”新政，可以让境内未上市的境外新药在乐城和大湾区内地九市先行先试。如“港澳药械通”首个试点医院，港大深圳医院引进救治庞贝病和难治性癫痫等药物，填补了区域内罕见病用药空白，为更多的罕见病患者带来了希望。

全国50家医疗机构拟使用进口氯巴占

3月29日，国家卫生健康委药政司发布了关于就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告。《氯巴占临时进口工作方案》（征求意见稿）指出，为满足氯巴占临床用药急需，根据《临床急需药品临时进口工作方案》有关规定，制定本方案。

根据《氯巴占临时进口工作方案》，国家卫生健康委组织提出氯巴占临床需求量，确定使用医疗机构名单，选定牵头进口的医疗机构，组织拟订药品使用规范和处方资质要求，明确患者知情同意和医生免责要求。

根据新发布的《氯巴占临时进口工作方案》（征求意见稿），进口使用氯巴占有了明确的流程。患者不用再冒着“走私、运输、贩卖毒品罪”等风险私自带药，可以通过医院合法申请使用。

据征求意见稿，在药品使用管理方面，需制定临床技术规范，明确药品的临床诊治用途、患者群体、使用科室及医生名单；建立专项管理制度，对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核，严格规范医师用药行为。

另外，监测记录临时进口药品使用相关的临床诊疗病历及药品安全性、有效性、价格、依从性、不良反应等信息数据，并应当长期保存。若发生严重不良反应，及时通报医疗机构所在省份的药品监督管理部门、卫生健康主管部门、国内药品经营企业。省级药品监督管理部门与省级卫生健康主管部门共同研判临床用药风险，必要时采取停止使用等紧急控制措施，并分别报告上级主管部门。

目前，已有50家医疗机构拟使用氯巴占。其中，拟牵头进口医院为北京协和医院。牵头进口的医疗机构应向国家药监局提出临时进口申请，并可委托进口单位办理进口准许证。进口单位持进口准许证直接向海关办理通关手续，此类进口药品，无需进行口岸检验。

此次选定的50家氯巴占进口使用的医疗机构条件包括：1.三级医院；2.具有癫痫亚专科或相关专业医生，从事癫痫或儿童癫痫诊治10年以上；3.具有氯巴占临床安全使用规范及应急预案，建立临床、药学、医务多学科诊疗团队。

上述征求意见稿提到，相关处方医师需为从事癫痫或儿童癫痫诊治10年以上，副主任医师或主任医师；具有麻醉药品和精神药品处方权；有使用苯二氮类治疗癫痫的临床使用经验；能够严格掌握氯巴占的适应证（限癫痫）；熟悉氯巴占的用法用量、治疗效果评估、不良反应监测与处理；按照目前各自所在医院苯二氮类药品使用要求，且每张处方最多不得超过1个月用量。

据报道，罕见癫痫疾病的患儿，会出现反复的癫痫发作；有的患儿每天发作几十次甚至上百次，有的患儿会出现癫痫持续状态，一发作就持续一小时以上甚至更久；有的患儿会因为抢救不及时死去。而氯巴占是一款治疗罕见癫痫疾病的广谱抗癫痫发作药物。

中国抗癫痫协会副会长、重庆医科大学附属第一医院神经内科教授王学峰也曾向媒体指出，氯巴占属于苯二氮卓类药物，通常与其他抗癫痫药物联合应用。“有20%至30%左右的耐药性癫痫病人，临床上常用药没什么效果，医生会探索使用不常用的药，所以氯巴占在难治性癫痫中使用稍多，成人和小孩都会用到，小孩要多得多。”

但值得注意的是，在我国《精神药品品种目录（2013年版）》中，氯巴占是第二类精神药品，在国内未获批准上市销售。2017年，国家禁毒委员会办公室在《关于印发〈100种麻醉药品和精神药品管制品种依赖性折算表〉的通知》中指出，1克氯巴占相当于0.1毫克海洛因。

当然，要彻底解决用药短缺，还是要推动氯巴占在国内上市。

早在2017年，国家卫健委发布关于印发第二批鼓励研发申报儿童药品清单的通知，其中便包括10mg的氯巴占片剂。但目前仍不见国产氯巴占上市。

截至目前，仅有济南科汇医药科技有限公司和宜昌人福药业提交了氯巴占的药品注册申请，申请类型分别为“新药”“仿制”。

据公开信息显示，目前湖北宜昌人福药业有限责任公司已完成“氯巴占片人体生物等效性研究”，国家药监局药品审评中心已承办该药上市申请，这意味着有望迎来国内首款“氯巴占”。

加强罕见病用药保障

实际上，除了氯巴占之外，其他很多罕见病药物获得性问题急需解决。据了解，目前罕见病在中国仍有较大群体，发病人数约超过2000万。

为此，国家在极力推动罕见病用药保障。在2018年5月《第一批罕见病目录》公布以后，2018年11月开始相继发布的三批临床急需境外新药名单中，共计73个品种，其中罕见病药物有34个，占比达到了46.6%。2020年，新修订的《药品注册管理办法》明确，将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序，对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。

随着国内鼓励罕见病孤儿药研发和上市的政策逐步完善，部分创新药企选择在国内同步上市，或稍晚于美国、欧盟和日本上市。根据公开数据显示，截至2022年1月底，三期临床急需境外新药名单中的罕见病药品已成功上市的已有21个，覆盖了脊髓性肌萎缩症、亨廷顿舞蹈症、多发性硬化、黏多糖贮积症等《第一批罕见病目录》中的15个病种。

虽然在审评审批改革下，新药上市速度大大加快，但在部分疾病领域仍然存在“境外有药、境内无药”的情况，为了满足巨大的临床需求，国家也开辟了新药准入“快车道”，如通过“博鳌乐城国际医疗旅游先行区”和“港澳药械通”新政，可以让境内未上市的境外新药在乐城和大湾区内地九市先行先试。

近年来，博鳌乐城先行区积极响应国家政策号召，对罕见病的诊疗以及药品可及保障进行不断探索，通过博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进全球创新罕见病药械落地乐城。截至目前，该中心已引进31种罕见病药品，已有多例罕见病患者在中心成功实现了罕见病药品的先行先试。

对此，博鳌乐城先行区管理局党委委员、常务副局长吕小蕾公开表示，国家赋予乐城的“先行先试”特许政策，使得国外获批但中国尚未获批的罕见病药可以在乐城率先使用，让中国患者能够尽早使用国际创新药物疗法。乐城通过提供罕见病全球寻药的专项保障，造福国内更多的罕见病患者。

随着去年海南省药品监督管理局、海南省卫生健康委员会、海口海关三部门联合印发《进一步优化监管服务支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区高质量发展若干措施》，临床急需进口药品医疗器械审批流程将进一步简化，患者在乐城先行区就医用药会更加便捷。

值得关注的是，作为“港澳药械通”首个试点医院，港大深圳医院积极发挥优势，引进救治庞贝病和难治性癫痫等药物，填补区域内罕见病用药空白，为更多的罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量带来了希望，让罕见病不罕治。

截至目前，港大深圳医院已开展逾百个罕见病病种的诊疗，涉及骨科、神经内科、呼吸内科、内分泌内科、肾内科、血液内科、皮肤科、胸外科、泌尿外科、儿科、产前诊断中心等多科室，诊治2400余人次罕见病患者。尤其在成骨不全、脊柱侧弯、重症肌无力、特发性肺纤维化、帕金森病、多系统萎缩、视神经脊髓炎等病种方面积累了丰富的多学科共同诊疗的经验。

据统计，目前全球罕见病约有80%是遗传疾病，50%是儿童期发病；30%的患儿无法存活到5周岁以上。出生缺陷预防是国家重点关注的公共卫生项目。为此，港大深圳医院产前诊断中心正在筹备“扩展性遗传病携带者基因筛查”，采用孕前咨询和健康促进、知情选择和基因筛查干预的模式，进行有效预防和减少出生缺陷的发生率

来源：21世纪经济报道

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