2022-04-29 19:54

648天，全国首创！顶级医院为这群特殊患儿开辟了一条「求生路」

这条消息，张燕足足等了26个月。

2022年4月6日，浙江大学医学院附属儿童医院肾脏内科副主任医师王晶晶告诉她，第一批用于治疗儿童早衰症的药物已经抵达杭州萧山机场，「机场隔离1周后，大家就可以到医院拿药了」。

图片来源：患者家属提供

张燕巴不得给儿子康康插上翅膀，赶紧到杭州。2014年，康康被确诊为儿童早衰症（简称HGPS）。该疾病鲜有治疗方案，全球首个（也是迄今唯一）特效药洛那法尼（Lonafarnib）于2020年11月20日才在美国获批上市。

从2020年7月16日浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院）开始着手药品引进，至2022年4月25日首个中国患儿服用洛那法尼，历时648天。

这中间，经历了种种波折：当医院第一次向省卫健委提交临床用药申请的时候，被拒绝了，因为他们也没有遇到过以捐赠方式申请临床急需药品的情况；本以为拿到国家药监局审批后，药品就可以顺利进入中国，没想到，海外药企没有和中国市场的对接经验，所有的药品准入流程，浙大儿院得重头来过；药品到中国报关时，若以一般贸易形式进口，按照海关要求，药品需要缴纳13%的税费，也就是13万美元…..

为了让中国早衰症患儿尽早用上特效药，过去的26个月里，浙江大学医学院附属儿童医院、浙江省药品监督管理局、浙江省卫生健康委、浙江省妇女联合会、浙江省妇女儿童基金会、蔻德罕见病中心、香港维健医药集团等多方付出了巨大努力。

健康界了解到，此次洛那法尼将以赠药的方式免费给中国患儿使用（药品在华上市前），首批供4个孩子4个月使用的药品，价值约折合人民币711.99万元。

这是中国内地首次以医疗机构为主导、通过临床急需药品临时进口途径，解决我国罕见病儿童临床急需药问题。

过去，罕见病在中国，缺患者、缺医生、缺钱，还缺药。而此次多方合力下的「从0到1」，或将开辟一条新的罕见病药品可及之路。

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