2021年全球基因疗法融资320亿！面对巨大的市场需求，其生产工艺该如何选择？
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全球细胞与基因治疗（CGT）市场不断增长，中国CGT市场规模也顺应国内各种利好政策迅速增长，基因治疗已经迈入快速增长的黄金时代。
据不完全统计，2021 全球基因治疗领域融资约 82 起（部分融资两次及以上），融资总额约 320 亿元（折合约 58 亿美元），IPO 约 10 起。其中，中国市场融资金额为 31 亿元（折合约 5 亿美元），占融资总份额的 8%。融资轮次多集中在 A、B 轮，适应症方面为眼科疾病、肿瘤、心血管疾病及遗传疾病等热门领域。
2021 年全球基因疗法融资汇总
2022 年 1 月基因疗法最新融资事件
从融资地区来看，2021 年基因疗法的主要融资市场为中美两国，其中美国约 48 起，中国约 22 起。此外，法国、英国、荷兰、比利时等国家有少量企业布局。
2021 年全球基因疗法融资地区分布
从融资时间来看，2021 年 3 月发生的融资事件居全年最高，约 11 起。值得关注的是，2021 年 1 月，国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品诞生，由博雅辑因生物技术公司研发申请，治疗依赖型β地中海贫血。同年 8 月，RNA 编辑技术开发公司Shape Therapeutics与罗氏达成战略研究合作，以开发基于 AAV 的 RNA 编辑基因疗法用于神经性疾病和罕见病，总价值高达 30 亿美元；12 月，ChromaMedicine获得 1.25 亿美元的资金启动，该公司的表观遗传基因编辑走出“隐身”模式。
2021 年全球基因疗法融资时间分布
从融资轮次来看，绝大部分融资集中在A、B轮，约占2021年全球基因疗法融资事件的43%；其次是IPO，约10起，位居融资轮次的第三位。近年来，该行业有大量初创企业布局，如贝斯生物（天使轮近亿元）、瑞风生物（A+轮数亿元）、Tessera Therapeutics（B轮融资2.3亿美元）等。
2021年全球基因疗法融资轮次分布
从适应症方面来看，基因疗法治疗领域广泛且均匀，涵盖肿瘤、心血管疾病、遗传疾病、眼科等多种疾病，均有10余起融资事件。另外，针对罕见病、神经类疾病领域的药企也在逐渐加速布局。
2021年全球基因疗法融资适应症分布
近几年来，整个基因治疗领域正在经历一场快速演变，期间出现了众多的创新方法、平台以及解决方案。而由于产业面临着产能短缺、高投资成本等因素而导致的各种挑战，也出现了许多创新解决方案。本期医麦课堂携手安捷伦，邀请到安捷伦细胞分析事业部 PLXF 产品专员王捷思老师、安捷伦细胞分析事业部 PLXB 产品应用科学家魏玉凤老师和安捷伦诊断与基因组学事业部产品经理张佳老师，将在 2022 年 6 月 22 日（周三）14:00–15:30 上线“基因治疗技术进展”线上直播课程，届时欢迎各位在线交流学习！
广阔的治愈希望和应用前景
➤基因治疗有望为数百种先天遗传罕见疾病提供潜在的一次性治愈可能。这些遗传疾病既包括人群稀少的罕见病种，如 Duchenne 型肌营养不良(DMD)，脊髓性肌肉萎缩症(SMA)；也包括较“常见”的罕见病种，如血友病（全球 40 万患者）、地中海贫血（中国 30 万患者）等。
➤基因治疗有望为多种后天性疾病提供全新的治疗方案。这些疾病包括肿瘤、神经退行疾病（如帕金森、亨廷顿病）、病毒感染（如 HIV、流感）、心脏疾病、糖尿病等。针对这些疾病的研究，目前已进入临床或者即将进入早期临床。
➤基因组编辑等技术的突破将进一步拓展基因治疗的临床应用。作为基因治疗技术的一部分，基因组编辑等技术能够对基因组内源致病突变进行精准的修复，未来有望极大提升对于致病型突变的干预能力和范围，在临床治疗上具有更广阔的应用前景。
还需突破的瓶颈
➤商业化生产供应瓶颈。基因治疗需要的载体剂量很大，特别是对于体内系统性给药的基因治疗，例如靶向肝脏的体内治疗通常需要约 10 的 14 次方载体基因组(vector genome，vg），但病毒载体的生产过程非常复杂，过程中转染效率的低下、有限的细胞贴壁表面、包装的效率不高等因素都限制了载体的大量生产和供应。另一方面，监管机构对基因治疗的化学、制造和控制(CMC)要求也非常高，如 18 年 FDA 因载体中存在衡量 DNA 片段中止了 Sarepta Therapeutics 的临床试验。客观上要求企业建立更高标准的生产过程，因此商业化生产是限制基因治疗行业整体发展的一个关键瓶颈。
➤支付难题。生产的高成本、突出的疗效、市场独占期、患者人群数量少、患者长期监测和管理等因素使得基因治疗的定价都非常高。诺华的治疗 SMA 基因疗法 Zolgensma，单次费用 212.5 万美元，第二是蓝鸟生物 Zynteglo，单次 180 万美元，第三是 Spark Therapeutics 旗下 Luxturna, 定价 85 万美元。基因疗法通常是一次性使用，这也就意味着一次性费用。治疗的高定价，无论对于病人还是医保，都是巨大的挑战。基因治疗企业如今提出了多种付费方案，包括分期付款、延长付款、按疗效付费等。
就在近日，蓝鸟公司宣布，其代号为 beti-cel 的基因疗法拟售价为每个疗程 210 万美元，并承诺，对于在五年内未能实现并保持输血独立性的患者有 80% 的回报选项。
➤目标病人群体快速减少。和传统药物治疗方式不同，基因治疗一般情形是一次治疗并实现功能治愈，通常不需要重复治疗。一次性功能治愈的特点使得特定基因治疗药物的目标病人群体会在较短时间期内迅速减少。一旦主要的目标病人群体耗竭，基因治疗药物的主要需求将主要来自偶发的少数病人群体。这意味着基因治疗药物的需求不像传统药物稳定。而需求不稳定的特点决定了未来研发企业需要更全面地考虑研发管线的组合以及开发计划。
➤技术方面显著进步，但仍有进一步改进空间。经历了几十年的发展，基因治疗在技术上已克服了一些关键难点，如载体引起的免疫排斥反应问题，并且其安全性和有效性也有了大幅的提高。但目前基因治疗领域还存在一些挑战，例如如何提高病毒载体携带外源基因大小、进一步降低免疫排斥反应、提高载体组织靶向性、降低载体插入突变风险以及降低基因组编辑脱靶效应等。
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